NOUS SOUTENONS toute action de recherche scientifique innovante visant à apporter des issues thérapeutiques efficaces aux enfants atteints de mucopolysaccharidose (MPS), en particulier de type III (maladie de Sanfilippo).
NOUS RASSEMBLONS chercheurs, cliniciens, leaders de jeunes entreprises et associations/fondations de patients pour favoriser les échanges et la collaboration entre les acteurs de la communauté Sanfilippo maladies rares.
NOUS SENSIBILISONS pour faire connaître et reconnaître l’importance de la problématique des maladies rares car, sans aucun doute, elles représentent l’un des défis actuels de santé publique à l’échelle mondiale.
NOUS FINANÇONS durablement des programmes avec un suivi actif, en étant soit codétenteur de la propriété intellectuelle du programme, soit actionnaire dans la société qui le développe afin de réunir toutes les chances de conduire les travaux au succès et assurer l’aboutissement vers un médicament qui pourra bénéficier aux patients.
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Isabelle Costes
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